Qu’est-ce que la thérapie génique? Comment ça marche?

Les gènes dans les cellules de votre corps jouent un rôle important dans votre santé ,en effet, un gène ou des gènes défectueux peuvent vous rendre malade.

Reconnaissant cela, les scientifiques ont travaillé pendant des décennies sur les moyens de modifier les gènes ou de remplacer les gènes défectueux par des gènes sains pour traiter, guérir ou prévenir une maladie ou une condition médicale.

Maintenant, cette recherche sur la thérapie génique est enfin payante. Depuis août 2017, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé trois produits de thérapie génique, le premier du genre.

Deux d’entre eux reprogramment les propres cellules d’un patient pour attaquer un cancer mortel,et le produit approuvé le plus récent cible une maladie causée par des mutations dans un gène spécifique. 

Quelles sont les cellules et les gènes? Comment interagissent-ils ?

Quelle est la relation entre les cellules et les gènes?

Les cellules sont les éléments de base de tous les êtres vivants; le corps humain est composé de milliers de milliards. Dans nos cellules, il y a des milliers de gènes qui fournissent des informations pour la production de protéines et d’enzymes spécifiques qui produisent les muscles, les os et le sang, qui supportent la plupart des fonctions de notre corps telles que la digestion, l’énergie et la croissance.

Comment fonctionne la thérapie génique

 

Comment fonctionne la thérapie géniqueLa thérapie génique peut être effectuée à l’intérieur et à l’extérieur du corps. Ce graphique illustre en termes simples comment la thérapie génique fonctionne à l’intérieur du corps.

Parfois, tout ou partie d’un gène est défectueux ou manquant à la naissance, ou un gène peut changer ou muter pendant la vie adulte

Chacune de ces variations peut perturber la façon dont les protéines sont fabriquées, ce qui peut contribuer à des problèmes de santé ou à des maladies.

En thérapie génique, les scientifiques peuvent faire l’une des choses en fonction du problème qui est présent. Ils peuvent remplacer un gène qui cause un problème médical par un gène qui ne l’est pas, ajouter des gènes pour aider le corps à combattre ou traiter une maladie, ou désactiver les gènes qui causent des problèmes.

 

Thérapie génique somatique exvivo utilisant des virus modifiés comme vecteur

 

Afin d’insérer de nouveaux gènes directement dans les cellules, les scientifiques utilisent un véhicule appelé «vecteur» qui est génétiquement modifié pour délivrer le gène.

Les virus, par exemple, ont une capacité naturelle à fournir du matériel génétique dans les cellules, et peuvent donc être utilisés comme vecteurs. Cependant, avant qu’un virus puisse être utilisé pour transporter des gènes thérapeutiques dans des cellules humaines, il est modifié pour supprimer sa capacité à provoquer une maladie infectieuse.

La thérapie génique peut être utilisée pour modifier les cellules à l’intérieur ou à l’extérieur du corps. Quand c’est fait à l’intérieur du corps, un médecin va injecter le vecteur portant le gène directement dans la partie du corps qui a des cellules défectueuses.

 

Image conceptuelle de synthèse sur la thérapie génique.

 

Dans la thérapie génique utilisée pour modifier les cellules à l’extérieur du corps, du sang, de la moelle osseuse ou d’un autre tissu peut être prélevé sur un patient, et certains types de cellules peuvent être séparés en laboratoire. Le vecteur contenant le gène désiré est introduit dans ces cellules. Les cellules sont laissées, pour se multiplier en laboratoire, et sont ensuite réinjectées dans le patient, où elles continuent à se multiplier et produisent finalement l’effet désiré.

Avant qu’une thérapie génique puisse aller sur le marché 

Avant qu’une entreprise ne puisse commercialiser un produit de thérapie génique destiné aux humains, le produit de thérapie génique doit être testé pour sa sécurité et son efficacité afin que les scientifiques de la FDA puissent déterminer si les risques de la thérapie sont acceptables à la lumière des avantages.

La thérapie génique promet de transformer la médecine et de créer des options pour les patients qui vivent avec des maladies difficiles, voire incurables. Alors que les scientifiques continuent à faire de grands progrès dans cette thérapie, la FDA s’engage à accélérer le développement en examinant rapidement les traitements novateurs qui ont le potentiel de sauver des vies